Detalles de la búsqueda
1.
Gene Therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome.
N Engl J Med
; 389(7): 620-631, 2023 Aug 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37585628
2.
Rescue of a familial dysautonomia mouse model by AAV9-Exon-specific U1 snRNA.
Am J Hum Genet
; 109(8): 1534-1548, 2022 08 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35905737
3.
Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.
Gene Ther
; 30(3-4): 245-254, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33456057
4.
Durable immunogenicity, adaptation to emerging variants, and low-dose efficacy of an AAV-based COVID-19 vaccine platform in macaques.
Mol Ther
; 30(9): 2952-2967, 2022 09 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35546782
5.
Restoring neuronal chloride homeostasis with anti-NKCC1 gene therapy rescues cognitive deficits in a mouse model of Down syndrome.
Mol Ther
; 29(10): 3072-3092, 2021 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34058387
6.
Isogenic GAA-KO Murine Muscle Cell Lines Mimicking Severe Pompe Mutations as Preclinical Models for the Screening of Potential Gene Therapy Strategies.
Int J Mol Sci
; 23(11)2022 Jun 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35682977
7.
Narrative review of glycogen storage disorder type III with a focus on neuromuscular, cardiac and therapeutic aspects.
J Inherit Metab Dis
; 44(3): 521-533, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33368379
8.
SINEUP Non-coding RNA Targeting GDNF Rescues Motor Deficits and Neurodegeneration in a Mouse Model of Parkinson's Disease.
Mol Ther
; 28(2): 642-652, 2020 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31495777
9.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther
; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
10.
Liver-directed gene therapy results in long-term correction of progressive familial intrahepatic cholestasis type 3 in mice.
J Hepatol
; 71(1): 153-162, 2019 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30935993
11.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther
; 26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
12.
Autophagy determines efficiency of liver-directed gene therapy with adeno-associated viral vectors.
Hepatology
; 66(1): 252-265, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28318036
13.
Exogenous α-synuclein decreases raft partitioning of Cav2.2 channels inducing dopamine release.
J Neurosci
; 34(32): 10603-15, 2014 Aug 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25100594
14.
Combination Therapy Is the New Gene Therapy?
Mol Ther
; 26(1): 12-14, 2018 01 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29273499
15.
A functional mini-GDE transgene corrects impairment in models of glycogen storage disease type III.
J Clin Invest
; 134(2)2024 Jan 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38015640
16.
Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy.
Mol Metab
; 81: 101899, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38346589
17.
Current limitations of gene therapy for rare pediatric diseases: Lessons learned from clinical experience with AAV vectors.
Arch Pediatr
; 30(8S1): 8S46-8S52, 2023 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38043983
18.
Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy.
Trends Biotechnol
; 41(6): 836-845, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36503641
19.
Generation of three induced pluripotent stem cell lines from patients with glycogen storage disease type III.
Stem Cell Res
; 72: 103214, 2023 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37769385
20.
Lethality rescue and long-term amelioration of a citrullinemia type I mouse model by neonatal gene-targeting combined to SaCRISPR-Cas9.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 31: 101103, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37744006